2015 > 06
På två center i USA har man nu påbörjat rekrytering av patienter till Horizon Pharmas fas-III prövningen av ACTIMMUNE® på Friedreichs ataxi. Totalt ska ca 90 patienter delta i studien, som är dubbelblind och placebokontrollerad. Deltagarna kommer under 26 veckor att få injektioner med ACTIMMUNE® eller placebo.
Länk till pressrelease
Kyle Bryant, som själv har FA och är initiativtagare till cykelloppet Ride Ataxia, är huvudpersonen i dokumentärfilmen The Ataxian. Filmen fokuserar på Kyles medverkan i RAAM (Race Across AMerica). Loppet är 4828 km långt och ska avverkas på max 12 dygn. Filmen vann nyligen pris på filmfestivalen Dances With Films i dokumentärklassen.
Ride Ataxia startades 2007 av Kyle och hans pappa som ett sätt att dra in pengar till forskning. Numera genomförs Ride Ataxia på flera platser årligen och har dragit in stora belopp till forskning och Kyle har lyckats väcka uppmärksamhet för sjukdomen.
Här hittar du trailern till The Ataxian. Se den!
Den 4 juni var doktor Javier Díaz‐Nido inbjuden till Karolinska institutet av avdelningen för medicinsk biokemi och biofysik för att prata om sin forskning på Friedreichs ataxi. Doktor Javier är verksam på centret för molekylär biologi på Universidad Autónoma de Madrid, Spanien.
Bota FA! var inbjudna att lyssna till dr Javier, eftersom vi är med och finansierar en av hans forskningsprojekt.
Innehållet på själva föreläsningen var långt utanför vad vi som lekmän förstår speciellt mycket av. Den var ju riktad till andra forskare.
Men de har bland annat tittat på hur brist på frataxin påverkar andra proteiner. Man har funnit att nivån på flera av de proteiner som är inblandade i att reparera DNA också är lägre. Exakt vad det beror på har man inget säkert svar på änu, men detta kan givetvis var en bidragande orsak till att nervceller dör hos patienter med FA.
Dokor Javier pratade även om försök på möss som avlats med FA. Man har testat att ge dem injektioner i hjärnan med ett proten som kallas BDNF (Brain-Derived Neurotrophic Factor), som agerar som nervtillväxtfaktor i centrala nervsystemet. Dessa har visat att BDNF kan minska de skador som brist på frataxin leder till.
Även om man inte förstår speciellt mycket så ger det alltdi en postiv känsla att lyssna till forskare som lägger ner all sin kraft på att räta ut frågetecken och finna ett botemedel.
Efter föreläsningen fick vi en pratstund med doktor Javier och chans att tacka honom för hans arbete, samtidigt som han tackade Bota FA! för att vi varit med och finasierat hans forskning.