Idebenon är en modifierad variant av ubiquinon eller co-enzym Q10, som förekommer naturligt i kroppen men minskar med stigande ålder. Q10 är en antioxidant (en av många) som skyddar cellerna mot fria radikaler som uppstår i kroppen. Dessutom ger Q10 extra energi till mitokondrierna i cellen. Detta är små energifabriker som producerar energi till cellen.

Idebenon är modifierat för att kunna passera det som kallas blod/hjärnbarriären, vilket är ett måste för att få preparatet dit där det behövs – i nervcellerna i lillhjärnan och ryggmärgen. Barriären finns där för att skydda hjärnan mot främmande ämnen, virus och bakterier.

Forskarna vet med relativts stor säkerhet att frataxin, det protein som personer med FA producerar för lite av, har en roll i järntransport i mitokondrierna. När detta inte fungerar på rätt sätt uppstår mycket fria radikaler som bryter ner cellerna. Detta förlopp kan minskas genom att man tillför Q10 eller idebenon.

I slutet av 1990-talet gjordes de första mindre prövningen av idebenon på FA patienter och man kunde konstatera att det troligtvis har en bromsande effekt på hjärtfelet som hänger samman med FA. Därefter har ett flertal prövingar genomförts där man vanligtvis har kunnat påvissa samma effekt. Det finns någon enstaka pröving där man inte sett något tydligt resultat. För att ett läkemedel ska bli godkänt inom EU krävs att det genomgår en fas III prövning (se mer om detta under klinisk prövning) med lyckat resultat (påvisad effekt och inga farliga biverkningar).

Idebenon kan inte stoppa sjukdomen men kan ha viss bromsande effekt på sjukdomens fortskridande.
Idebenon genomgick en fas II prövning i USA där man främst tittade på neurologiska effekter och inte på hjärtat. Man lyckades påvisa en viss effekt och att det fanns en koppling till dos, även om sambandet inte var så tydligt som man hade önskat.

Detta ledde till att man startade fas III studier både i Europa och USA. Det preliminära resultatet från den amerikanska studien kom 2009 och där misslyckades man med att påvisa en statistiskt säker effekt. 2010 kom resultatet frå den större Europeiska studien men även här var det preliminära resultatet statistiskt osäkert. Läs mer om studierna underforskning.

Det är läkemedelsbolaget Santhera Pharmaceuticals som genomfört prövningarna tillsammans med ett antal sjukhus. Santhera lyckades få sitt idebenon preparat godkänd för försäljning i ett land – Kanada. Där det 2008 började säljs under namnet Catena®. Detta var det första godkända läkemedlet för behandling av FA. Den 30/4 2013 drogs tillståndet tillbaka som en följd av rätt osäkra resultat av fas-III studierna.

Tillgång till idebenon i Sverige[Catena och MNESIS]Idebenon förskivs sedan flera år tillbaka till FA patienter i Sverige, här under namnet MNESIS®. Sedan 2009 är det även möjligt att få Santheras Catena® som alternativ till MNESIS®. Skillnaden mellan dem är att MNESIS® innehåller 45 mg idebenon per tablett och Catena® 150 mg. Man kan alltså ta färre tabletter, vilket kan vara positivt då många med Freidreichs ataxi har svårt att svälja. Catena®, är förpackade i burk vilket också är lättare än MNESIS® som är blisterförpackade. Både MNESIS® och Catena® är så kallade särläkemedel, då de inte blivit godkända. Den doktor som förskriver preparatet måste i varje enkilt fall skriva en licensmotivering till läkemedelsverket, som ska godkänna behandlingen. Vanligtvis är detta inget problem. Det används mest vid symptom på hjärtfel men även då dessa inte finns. Vanlig dos är 5 mg/kg och dygn. I de fas-III prövningar som genomförts i USA och Europa har man använt doser på upp till ca. 40-45 mg/kg och dygn utan några allvarliga biverkningar.

Hur bör idebenon tas?
Följ i första hand doktorns rekommendationer!
Idebenon är ett fettlösligt ämne och bör därför tas tillsammans med något fett, t.ex. i samband med måltid. Man har i prövningar sett att idebenon försvinner relativt fort ur kroppen och att endast en bråkdel tar sig igenom blod/hjärnbarriären. Man bör därför fördela dygnsdosen på flera intag, ex. tre per dag, för att få en jämn dos i kroppen.

Det har även förts fram idéer om att effekten av idebenone skulle öka vid samtidigt intag av E-vitamin. Detta är inte vetenskapligt fastställt.

Hjärtmedicinering
Det hjärtfel som många med FA får – hypertrofisk kardiomyopati – behandlas på samma sätt som på andra som har detta hjärtfel. Det förekommer bl.a. vid flera muskelsjukdomar. Behandlingen går vanligtvis ut på att avlasta hjärtat genom att sänka hjärtrytmen och blodtrycket samt skydda hjärtat mot arytmier (avvikande hjärtrytm). Den vanliga behandlingen består av beta-receptorblockerare (betablockerare) som t.ex. Metoprolol eller Seloken. I vissa fall kan hjärtsvikt uppstå och då kan behandling med vattendrivande medel - diuretika, ACE-hämmare och liknande förekomma. Kardiologen kan mycket väl ordinera annan medicinsk behandling än denna.

Diabetesmedicinering
Diabetes drabbas vissa med FA av och denna diabetes behandlas på motsvarande sätt som hos andra med den diagnosen. Vanligtvis behöver man ta insulininjektioner en eller flera gånger per dag. I vissa fall kan det även förekomma att man använder en insulinpump, en liten enhet som man bär och som hjälper till att injicera insulin i en dos som håller blodsockret på en jämn nivå över dygnet.

Kramper/spasmer
Har man stora problem med kramper i muskler och/eller spasmer kan det tänkas att doktorn sätter in behandling med kramplösande/muskelavslappnande medicin, vanligtvis baklofen. Har man mycket problem med spasmer och kramper kan man få en liten baklofenpump inopererad under huden. Den är förbunden via en slang till ryggmärgsvätskan, som vid en epiduralbedövning. Föredelen är att medicinen direkt hamnar där den gör nytta. Tar man baklofen i tablettform så verkar det i hela kroppen och man kan få biverkningar i form av att man blir trött och slö. Vissa får Stesolid i låga doser mot kramper. Det är en relativt snabbverkande medicin som är ångestdämpande, kramplösande, muskelavslappnande och lugnande. Effekten kommer inom 15-30 minuter. Eftersom det finns risk för tillvänjning så är vanligtvis baklofen det doktorerna skriver ut i första hand.

Botulinumtoxin (Botox)
Vissa med FA får stora problem med nystagmus - ögondarrningar. Vanligtvis är det inte mycket man kan göra åt detta men på senare år har försök med botox gjorts. Man injicerar då botox i musklerna som styr ögat för att paralysera dessa så att ögat förblir stilla. Detta görs i ett öga åt gången. Om någon med FA har genomgått sådan behandling i Sverige är okänt.

Botox ges även i vissa fall för att minska på felställningar som kan uppstå i exempelvis fotleder på grund av spasper och kramper. Det är vanligt att detta används i Sverige på barn med spastiska CP-skador. Det är mer ovanlig behandling i samband med FA men det förekommer dock även här i Sverige. I USA har motsvarigheten till vårt läkemedelsverk gått ut med en varning sedan dödsfall uppstått som sammankopplats till botox injektioner.