Enda sedan man upptäckte att Friedreich Ataxi (FA) beror på brist på ett protein har säkerligen tanken funnits på att kunna tillföra kroppen detta och på så sätt stoppa sjukdomsförloppet. Precis som diabetiker tillförs insulin. Problemet med frataxin, det protein som personer med FA har för lite av, är att det finns i alla celler i kroppen. Det är inblandat i cellernasmitokondrier och de celler som kräver mest energi drabbas värst – exempelvis nerv- och hjärtceller. Problemet är inte att framställa frataxin på synetisk väg utan att få det att transporteras till rätt ställen.

En grupp forskare, under ledning av dr Mark Payne på Indiana University School of Medicine i USA, arbetar med något som kan bli en lösning på detta problem. TAT-Frataxin som det kallas består dels av vanligt mänskligt frataxin, syntetsiskt framställt, och ett litet protein som kallas TAT. TAT har förmågan att ta sig igenom både cell- och mitokondriemembran och dessutom få med sig ett större protein. Genom att sätta samman dessa proteiner till ett så kan man få in frataxinet i cellen och mitokondrie och där uppfattas det som normalt frataxin.

I försök på celler från personer med FA har forskarna sett att TAT-Frataxin återställer cellernas motståndskraft mot oxidativ stress. Man har även behandlat möss framavlade med FA och detta förbättrar hjärtfunktionen och förlänger deras liv avsevärt. Om man inte stöter på några problem så gissar dr Payne att det ändå kommer ta ca två år innan man vet tillräckligt mycket om TAT-Frataxinet toxicitet. Då kan man ansöka om tillstånd från amerikanska läkemedelsverket FDA för en klinisk studie på människor. Tidigast om fem år kan vi förvänta oss några större försök på människor med TAT-Frataxin. Ovanstående presenterades på forsningsmötet 2009-2010. 2011 publicerades resultatet av dessa studier.

Status i skrivande stund, september 2013, är att dr Payne söker en farmaceutisk parner för att kunna utveckla den här metoden vidare.