idebenon
Idebenone, eller idebenon som det heter på svenska, är en modifierad variant av antioxidanten Q10 och ingår som aktiv komponent i bl.a. medicinen MNESIS®. Mer generell information om Idebenon kan man läsa om under behandling-mediciner. Trots att det nu gått ca 10 år sedan man gjorde de första studierna av idebenon på patienter med Friedreichs Ataxi, och såg effekt i form av minskad förtjockning av vänstra hjärtkammaren, så är detta inte ett godkänt läkemedel. Att det inte blivit godkänt ännu beror troligtvis på flera saker men en viktig orsak är att man gjort flera små studier i olika länder i stället för att samla resurser till större väl genomförda kliniska prövningar.
För ca tre år sedan genomfördes dock en seriös placebokontrollerad fas II prövning i USA finansierad av Santhera Pharmaceuticals där ett 50-tal barn och ungdomar medverkade och behandlades med olika doser Catena® eller placebo i sex månader. Catena® är Santhera Pharmaceuticals idebenon medicin. Resultatet av denna var positivt. Man lyckades påvisa en dosrelaterad neurologisk effekt. De deltagare som hade fått högst dos visade störst förbättring. Resultatet av studien publicerades av dr Nicholas Di Prosbero m.fl. som ”Neurological effects of high-dose idebenone in patients with Friedreich’s ataxia: a randomised, placebo-controlled trial”. Med detta som underlag planerade man, och ansökte om tillstånd, för en fas III prövning i både USA och inom EU.
Prövningen i EU påbörjades under 2006. Man rekryterade drygt 200 patienter, som fördelades på fyra olika grupper. Tre av grupperna får olika mängd Catena® och den fjärde gruppen får placebo. Varje deltagare medverkar under tolv månader. Prövningen i USA påbörjades i slutet av 2007 och omfattade 70 barn/ungdomar med Friedreichs Ataxi. Dessa delades in i tre grupper, varav två fick Catena® i olika doser och den tredje gruppen fick placebo. Varje deltagare medverkade under sex månader. Att den amerikanska prövningen omfattade färre individer berodde troligtvis på att Santhera bedömde att det var tillräckligt för att kunna påvisa effekten av Catena®.
Kliniska prövningar drar vanligtvis ut på tiden då rekrytering av deltagare tar tid och man påbörjar prövningen vartefter man får in deltagare som matchar de kriterier man ställt upp för prövningen. Så den tid som förflyter från att första deltagaren påbörjat prövningen till att sista genomgått den kan ta flera gånger så lång tid som varje enskild individ är med i prövningen. Därefter ska resultaten börja samman-ställas.
Medan dessa prövningar pågick sökte Santhera tillstånd att börja sälja Catena® och Sovrima® (det namn man valt på läkemedlet i Europa) i bl.a. EU, Schweiz och Kanada. EU:s läkemedelsorganisation avslog ansökan i avvaktan på mer fakta. I Kanada godkändes försäljning av Catena®. Detta var ett beslut som gav tillåtelse till försäljning i avvaktan på resultatet av den amerikanska prövningen.
Den 19/5 2009 kom de preliminära resultaten av den amerikanska prövningen, kallad IONIA, (länk) och tyvärr lyckades man inte uppnå de mål man satt upp. Man såg en förbättring hos de som fått Catena® men den var för liten jämfört med kontrollgruppen som fått placebo. Resultatet är statistiks osäkert. Santhera satte nu självklart stor tilltro till den europeiska prövningen och man trodde att chansen att lyckas i denna är större. Dels beroende på att prövningen omfattar fler personer, att åldern på dem är mer spridd och att prövningen pågick dubbelt så länge.
Den 20/5 2010 kom så det preliminära resultatet av den Europeiska studien kallad MICONOS (länk). Även här misslyckades man med att uppfylla studiens primära mål - förbätting enligt den internationella mätskalan ICARS. Skillnaden mellan de som fått Sovrima® och de som fått placebo anses statistiskt osäker. Det finns en viss skillnad men den är anses alltså för liten och därmed osäker. Denna effekt är dosrelaterad så att högre dos visar en bättre effekt men alltså ändå för liten.
I den här studien ingick även kontroll av effekt på hjärtat som ett sekundärt delmål. Det preliminära resultatet av den studien visar inte heller på någon skillnad mellan de som fått Sovrima® och de som fått placebo rent övergripande sett till anatomi och funktion. Santhera säger dock att man ännu inte är klar med detaljanalyser av studien.
Sedan hösten 2009 är det möjligt att få Santheras idebenon Catena® på licens i Sverige, som alternativ till MNESIS®. Det är ingen skillnad på den aktiva substansen. Det är idebenon i båda fallen. Skillnaden är mängden idebenon per tablett. MNESIS® innehåller 45 mg per tablett medan Catena® innehåller 150 mg per tablett. Man kan alltså minska antalet tabletter med en tredjedel, vilket kan vara till stor hjälp för de som har svårt att svälja. Catena® levereras i burkar om 90 tabletter, vilket också är att föredra mot MNESIS® som ju är blisterförpackade och svårare att hantera med dålig motorik.